Rubius Therapeutics使用紅細(xì)胞替代缺失酶：能完全治愈癌癥

目前，新成立的生物技術(shù)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細(xì)胞替代缺失酶，并最終有效治療一些罕見、致命疾病，例如：癌癥。迄今為止，該公司已籌集2.2億美元投入研發(fā)。

就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)改良T細(xì)胞治療癌癥一樣，Rubius Therapeutics公司正在使用紅細(xì)胞研制靶向疾病療法。媒體報(bào)道稱，Rubius Therapeutics公司執(zhí)行總裁托爾文·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)認(rèn)為，他們的療法基本上是“超級(jí)血液”，因?yàn)樵撝委熓鞘褂眉t細(xì)胞，而不是化學(xué)藥品或者合成材料。

Rubius Therapeutics公司計(jì)劃使用醫(yī)用蛋白質(zhì)配備紅細(xì)胞，并依據(jù)特定情況進(jìn)行調(diào)整。之后這些特殊紅細(xì)胞注入患者體內(nèi)，開始治療患者的疾病。最終，這種超級(jí)血液占患者體內(nèi)血液總量不足1%。

最初，該公司希望開發(fā)超級(jí)血液療法，從而替代那些患有罕見疾病患者體內(nèi)的缺失酶，以及治療癌癥和自身免疫疾病，例如：狼瘡和1型糖尿病。但是與T細(xì)胞療法不同的是，紅細(xì)胞療法具有普遍適用性。Rubius Therapeutics公司網(wǎng)站介紹稱，我們僅需要一種通用捐獻(xiàn)者(具有O型血液的捐獻(xiàn)者)，他們能夠產(chǎn)生足夠的治療劑量，用于治療數(shù)百至數(shù)千位不同患者。

該公司正在逐漸實(shí)現(xiàn)自己的目標(biāo)，近期剛完成籌資1億美元。2017年6月，公司從投資方獲得1.2億美元的資金。

尼森在一份研究報(bào)告中指出，資金的增加進(jìn)一步鞏固了公司基礎(chǔ)，使我們能夠加快第一批紅細(xì)胞療法(RCT)產(chǎn)品的開發(fā)，這些產(chǎn)品的目標(biāo)是治療酶缺陷、癌癥和自身免疫疾病。我們召集了一支由投資者、領(lǐng)導(dǎo)和顧問構(gòu)成的實(shí)力團(tuán)隊(duì)，他們對(duì)患者提供新奇細(xì)胞療法具有長遠(yuǎn)規(guī)劃設(shè)計(jì)。

很可能需要一段時(shí)間Rubius Therapeutics公司的療法才能得到廣泛應(yīng)用，畢竟當(dāng)前僅是一個(gè)概念。首先，這些療法必須被開發(fā)，然后通過一系列臨床試驗(yàn)確定其有效性。如果一切都進(jìn)展順利，超級(jí)血液將最終獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的審批，就像2017年的T細(xì)胞療法一樣。